Es wird geschätzt, dass etwa 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A und 5 % -10 % der Patienten mit schwerer Hämophilie B Gerinnungsfaktorhemmer in ihrem Körper haben, was die Behandlung der Hämophilie für diese Patienten schwieriger macht. Obwohl bestehende Behandlungsmethoden die Lebensqualität vieler Hämophilie-Patienten deutlich verbessert haben, tragen Hämophilie-B-Patienten mit Inhibitoren aufgrund begrenzter präventiver Behandlungsmöglichkeiten immer noch die Last der Krankheit und Behandlung. Aufgrund des ungedeckten medizinischen Bedarfs in dieser Bevölkerungsgruppe und der Ergebnisse klinischer Phase-2-Studien hat die FDA Alhemo den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Hämophilie-B-Patienten mit Inhibitoren erteilt.
Alhamos Design zielt darauf ab, ein Protein im Körper namens TFPI zu blockieren, das die Blutgerinnung verhindert. Durch die Blockierung von TFPI kann Alhamo die Thrombinproduktion in Gegenwart von Inhibitoren steigern und so den Mangel oder die Unzulänglichkeit anderer Gerinnungsfaktoren ausgleichen.
Diese Genehmigung basiert auf den positiven Ergebnissen der kritischen klinischen Phase-3-Studie7. Die Daten zeigen, dass die jährliche Blutungsrate (ABR) der Patienten, die eine vorbeugende Behandlung mit Alhemo erhielten, im Vergleich zu denen, die keine vorbeugende Behandlung erhielten, um 86 % zurückging. Die geschätzte durchschnittliche ABR von Patienten, die eine vorbeugende Behandlung mit Alhamo erhalten, beträgt 1,7, während die ABR von Patienten, die keine vorbeugende Behandlung erhalten, 11,8 beträgt. Die mittlere ABR der Alhamo-Behandlungsgruppe betrug Null, während die mittlere ABR der Patienten, die keine prophylaktische Behandlung erhielten, 9,8 betrug. Als sekundärer Wirksamkeitsendpunkt kam es bei 64 % der Patienten, die eine prophylaktische Behandlung mit Alhamo erhielten, innerhalb der ersten 24 Behandlungswochen zu keinen spontanen oder traumatischen Blutungen, verglichen mit 11 % der Patienten, die keine prophylaktische Behandlung erhielten. In der Explorer7-Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die eine Alhemo-Behandlung erhielten, Reaktionen an der Injektionsstelle (18 %) und Urtikaria (6 %). Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen zählen Niereninfarkt und allergische Reaktionen.
