Wirkstoffe: Tabelecleucel(tab-cel)
Indikation: Lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation (PTLD) mit Epstein-Barr-Virus (EBV)-Positivität
Firmenname: Atara Biotherapeutics
Tab cel ist eine allogene, EBV-spezifische T-Zell-Immuntherapie vom „Spot-Typ“, die darauf abzielt, EBV-infizierte Zellen anzugreifen und zu eliminieren. Tab cel hat von der US-amerikanischen FDA den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Rituximab-resistentem EBV-positivem PTLD erhalten. Im November 2023 schlossen Pierre Fabre Laboratories und Atara Biotherapeutics eine Kooperationsvereinbarung und Pierre Fabre Laboratories erwarb die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte von Tab Cel.
Wirkstoffe: Elamipretid
Indikation: Barth-Syndrom
Firmenname: Stealth Biotherapeutics
Elamipretid ist eine Peptidverbindung, die leicht die Zellmembran durchdringen, die innere Mitochondrienmembran angreifen und reversibel an Cardiolipin binden kann. In präklinischen oder klinischen Studien wurde beobachtet, dass diese Therapie die mitochondriale Atmung steigern, die Funktion der Elektronenabgabekette und die ATP-Erzeugung verbessern und die Bildung pathogener reaktiver Sauerstoffspezies (ROS) reduzieren kann. Es wurde gezeigt, dass diese Elamipretid-Cardiolipin-Bindung die innere Membranstruktur der Mitochondrien normalisiert und dadurch die Mitochondrienfunktion verbessert.
Wirkstoffe: Suzetrigin
Indikation: Akuter Schmerz
Firmenname: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigin ist ein oraler selektiver NaV1.8-Inhibitor, der im Vergleich zu anderen NaV-Ionenkanälen eine hohe Selektivität gegenüber NaV1.8 aufweist. NaV1.8 ist ein spannungsgesteuerter Natriumkanal, der eine entscheidende Rolle bei der Schmerzsignalübertragung im peripheren Nervensystem spielt. Es handelt sich um ein Ziel zur Schmerzbehandlung, das genetisch validiert wurde. Die Strategie von Vertex besteht darin, neue Arzneimitteltypen durch selektive Hemmung von NaV1.8 zu entwickeln. Im Vergleich zu Opioid-Medikamenten können sie eine bessere analgetische Wirkung haben und gleichzeitig Nebenwirkungen wie Sucht vermeiden.
